Greffe de moelle osseuse pédiatrique - Greffe de moelle osseuse chez l’enfant
La greffe de moelle osseuse pédiatrique, aussi appelée greffe de moelle osseuse chez l’enfant, apporte à l’enfant des cellules souches sanguines saines provenant d’un frère ou d’une sœur compatible, d’un donneur non apparenté, d’un parent ou de sang de cordon. Elle traite les leucémies à haut risque, la thalassémie, la drépanocytose, l’aplasie médullaire et les déficits immunitaires héréditaires. Notre équipe de greffe pédiatrique planifie les tests du donneur, le conditionnement, l’isolement et le suivi à long terme, avec un coordinateur qui accompagne les familles venues de l’étranger.
À propos de ce département
Une greffe de moelle osseuse remplace le système sanguin défaillant d’un enfant par un système sain. Pour beaucoup d’enfants, c’est le seul traitement qui guérit la maladie.
La greffe de moelle osseuse pédiatrique, aussi appelée greffe de moelle osseuse chez l’enfant ou transplantation de cellules souches hématopoïétiques, apporte à l’enfant de nouvelles cellules souches sanguines provenant d’un donneur ou de son propre organisme. Elle traite les leucémies à haut risque, la thalassémie, la drépanocytose, l’aplasie médullaire, les déficits immunitaires héréditaires et certaines maladies métaboliques. Les résultats chez l’enfant sont solides. Dans une enquête internationale portant sur 1 000 patients atteints de drépanocytose, en majorité des enfants, 91,4 pour cent étaient vivants et sans maladie cinq ans après une greffe provenant d’un frère ou d’une sœur compatible (Gluckman et collaborateurs, Blood, 2017). Cette page explique quels enfants ont besoin d’une greffe, les types de donneurs, le conditionnement, le jour de la greffe, l’isolement, la maladie du greffon contre l’hôte, les infections, la vie après la greffe, et comment les familles venues de l’étranger organisent une greffe de moelle osseuse pédiatrique à l’Hôpital universitaire Biruni à Istanbul.
Ce qu’est une greffe de moelle osseuse
| Type | Cellules souches provenant de | Principale utilisation chez l’enfant |
|---|---|---|
| Allogénique | Un donneur, comme un frère ou une sœur, un volontaire non apparenté, un parent ou du sang de cordon | Leucémie, thalassémie, drépanocytose, aplasie médullaire, déficit immunitaire |
| Autologue | Les propres cellules de l’enfant, prélevées à l’avance | Neuroblastome, lymphome en rechute, certaines tumeurs cérébrales |
D’où viennent les cellules
| Source | Prélèvement | Particularité |
|---|---|---|
| Moelle osseuse | Aiguilles dans la partie postérieure de l’os du bassin, sous anesthésie | Préférée pour la thalassémie et la drépanocytose |
| Sang périphérique | Prélèvement par machine à partir d’une veine, pendant quatre à cinq heures | Prise de greffe plus rapide |
| Sang de cordon | Unité conservée dans une banque publique ou familiale | Permet une compatibilité moins complète |
Quand un enfant en a besoin
Une greffe est recommandée lorsque la maladie ne peut pas être guérie ou contrôlée par un traitement standard, ou lorsque les risques liés à la vie avec la maladie dépassent les risques de la greffe.
- Leucémie revenue après la chimiothérapie, ou porteuse d’anomalies génétiques à haut risque.
- Thalassémie majeure chez un enfant dépendant de transfusions régulières toutes les trois à quatre semaines.
- Drépanocytose avec un accident vasculaire cérébral, une exploration anormale des artères cérébrales, des crises douloureuses répétées ou un syndrome thoracique aigu.
- Aplasie médullaire sévère, en particulier avec un frère ou une sœur donneur compatible.
- Déficit immunitaire combiné sévère et autres troubles immunitaires héréditaires.
Maladies que nous traitons
| Groupe | Maladies | Type de greffe habituel |
|---|---|---|
| Cancers du sang | Leucémie aiguë lymphoblastique, leucémie aiguë myéloïde, leucémie myélomonocytaire juvénile, syndrome myélodysplasique | Allogénique |
| Maladies des globules rouges | Thalassémie majeure, drépanocytose, anémie de Diamond-Blackfan | Allogénique |
| Insuffisance médullaire | Aplasie médullaire sévère, anémie de Fanconi | Allogénique |
| Déficit immunitaire | Déficit immunitaire combiné sévère, syndrome de Wiskott-Aldrich, granulomatose chronique | Allogénique |
| Tumeurs solides | Neuroblastome à haut risque, lymphome de Hodgkin en rechute | Autologue |
Maladies métaboliques et rares
Chaque demande est examinée par un comité pluridisciplinaire d’hématologues pédiatres, d’oncologues, de médecins de greffe et de spécialistes de soins intensifs.
Les enfants porteurs d’une tumeur solide
Le choix du donneur
| Donneur | Compatibilité | Remarque |
|---|---|---|
| Frère ou sœur compatible | Compatibilité complète | Premier choix, disponible en quelques semaines |
| Donneur non apparenté compatible | Compatibilité complète ou presque complète à partir d’un registre | La recherche prend un à trois mois |
| Parent ou frère ou sœur haploidentique | Compatibilité à moitié | Disponible pour presque chaque enfant, nécessite des médicaments particuliers pour prévenir la maladie du greffon contre l’hôte |
| Sang de cordon | Compatibilité partielle acceptée | Récupération plus lente des numérations sanguines |
- Les enfants peuvent être donneurs pour un frère ou une sœur, et le prélèvement de moelle osseuse chez un enfant donneur suit des règles de sécurité strictes.
- Un parent donneur donne des cellules provenant du sang ou, sous anesthésie, de l’os du bassin.
- Un médecin distinct vérifie la sécurité du donneur.
Les familles demandent souvent si un parent est un bon donneur. Un parent partage toujours la moitié du type tissulaire avec l’enfant, et les méthodes haploidentiques modernes font des parents une option solide lorsqu’aucun donneur compatible n’existe.
Typage tissulaire et recherche de donneur
| Étape | Délai | Résultat |
|---|---|---|
| Typage HLA du patient et des frères et sœurs | Une à deux semaines | Compatibilité dans la fratrie ou non |
| Recherche dans les registres | Liste préliminaire en quelques jours | Donneurs non apparentés possibles |
| Typage de confirmation et bilan du donneur | Quatre à huit semaines | Date de prélèvement fixée |
Résultats chez l’enfant
Les chiffres dépendent de la maladie.
Dans le déficit immunitaire combiné sévère, une étude portant sur 240 nourrissons greffés dans 25 centres nord-américains entre 2000 et 2009 a montré une survie à cinq ans de 94 pour cent chez les bébés greffés à l’âge de trois mois et demi ou moins, de 90 pour cent chez les nourrissons plus âgés sans infection, et de 82 pour cent chez les nourrissons plus âgés dont l’infection avait disparu avant la greffe (Pai et collaborateurs, 2014). Dans la drépanocytose, 91,4 pour cent des patients étaient vivants et sans maladie cinq ans après une greffe à partir d’un frère ou d’une sœur compatible, et la survie globale atteignait 92,9 pour cent (Gluckman et collaborateurs, 2017). Dans la leucémie aiguë lymphoblastique à haut risque, l’essai international FORUM a randomisé 417 enfants et jeunes âgés de 4 à 21 ans, et la survie à deux ans était de 91 pour cent avec irradiation corporelle totale et étoposide contre 75 pour cent avec un conditionnement par chimiothérapie seule, et les rechutes sont passées de 33 pour cent à 12 pour cent (Peters et collaborateurs, 2021). Un diagnostic plus précoce, une orientation précoce et un enfant en meilleure santé au moment de la greffe améliorent tous ces résultats. Nous examinons les comptes rendus rapidement. La greffe est planifiée dès qu’un donneur est prêt.
Nous communiquons les chiffres de notre propre unité sur demande.
Conditionnement
Ce que signifie le conditionnement
| Maladie | Protocole habituel | Objectif |
|---|---|---|
| LAL à haut risque après l’âge de quatre ans | Irradiation corporelle totale avec étoposide | Rechute la plus faible |
| Thalassémie, drépanocytose | Busulfan ou tréosulfan, thiotépa, fludarabine | Cellules du donneur stables |
| Aplasie médullaire | Cyclophosphamide, fludarabine, globuline antithymocyte | Faible toxicité |
| DICS (SCID) | Conditionnement réduit ou absent chez certains nourrissons | Reconstruction immunitaire |
Dans l’essai FORUM, les décès liés au traitement à deux ans étaient de 2 pour cent après irradiation corporelle totale et de 9 pour cent après conditionnement par chimiothérapie (Peters et collaborateurs, 2021).
Le jour de la greffe
Jour zéro
| Étape | Détail | Durée |
|---|---|---|
| Prémédication | Médicaments pour prévenir les réactions | Trente minutes |
| Perfusion | Cellules souches administrées par le cathéter central comme une transfusion de sang | De trente minutes à quelques heures |
| Surveillance | Contrôle rapproché des paramètres vitaux | Pendant toute la journée |
Le donneur le même jour
Prise de greffe et isolement
L’enfant reste dans une chambre individuelle à air filtré dans notre unité de greffe pédiatrique, et un parent reste dans la chambre jour et nuit.
Aphtes de la bouche et alimentation
| Phase | Période | Priorité |
|---|---|---|
| Conditionnement | Jours -10 à -1 | Chimiothérapie et perfusions |
| Numérations basses | Jours 0 à 20 | Prévention des infections, transfusions |
| Prise de greffe | Jours 14 à 30 | Remontée des globules blancs |
| Sortie | Quatrième à sixième semaine | Manger, boire, prendre les médicaments par la bouche |
Maladie du greffon contre l’hôte
| Mesure | Quand | Exemple |
|---|---|---|
| Prévention | À partir d’avant le jour zéro | Ciclosporine, méthotrexate, globuline antithymocyte, cyclophosphamide après la greffe |
| Premier traitement | Dès les premiers signes | Corticoïdes et crèmes cutanées |
| Deuxième ligne | En cas d’échec des corticoïdes | Ruxolitinib, photophérèse |
Les enfants développent moins souvent une maladie sévère du greffon contre l’hôte que les adultes, et un frère ou une sœur donneur compatible donne le risque le plus faible.
Repérer les premiers signes
Les parents apprennent à signaler le jour même toute éruption cutanée, toute selle liquide, tout manque d’appétit ou tout jaunissement des yeux. Un traitement précoce est le plus efficace.
Infections
- Les antibiotiques, antifongiques et antiviraux commencent avant la baisse des numérations.
- Des analyses de sang hebdomadaires surveillent le cytomégalovirus, le virus d’Epstein-Barr et l’adénovirus, afin que le traitement commence avant que le virus ne provoque une maladie.
- Toute fièvre est traitée dans l’heure qui suit la première mesure.
| Période | Risque principal | Protection |
|---|---|---|
| Premier mois | Bactéries et champignons | Isolement, air filtré, médicaments préventifs |
| Du premier au troisième mois | Réactivation virale | Tests viraux hebdomadaires, antiviraux précoces |
| Après le troisième mois | Infections respiratoires et bactéries encapsulées | Programme de vaccination, antibiotiques préventifs |
Suivi à long terme
Effets tardifs
La croissance, la puberté, la fertilité, la fonction thyroïdienne, le cœur, les poumons, les yeux, les reins et les résultats scolaires sont contrôlés chaque année par une équipe de suivi à long terme.
Préservation de la fertilité
Avant le conditionnement, nous discutons de la congélation du sperme chez les adolescents et du tissu ovarien ou testiculaire chez les enfants plus jeunes, car la chimiothérapie à haute dose et la radiothérapie peuvent entraîner une infertilité. Le choix appartient à la famille.
La vie de famille pendant le traitement
Les frères et sœurs comptent aussi.
Un frère ou une sœur donneur a besoin d’explications, d’attention et d’encouragements, et les frères et sœurs restés à la maison ressentent l’absence d’un parent et de l’enfant malade. Nos psychologues et travailleurs sociaux accompagnent chaque membre de la famille, préparent les enfants aux gestes médicaux avec des histoires et des jeux adaptés à leur âge, et aident les parents à préparer le retour à l’école, qui intervient six à douze mois après la greffe, une fois le système immunitaire rétabli. Personne n’est laissé de côté.
Pour les familles venues de l’étranger
| Phase | Durée du séjour | Lieu |
|---|---|---|
| Bilan et tests du donneur | Une à deux semaines | En ambulatoire, hôtel ou appartement |
| Hospitalisation pour la greffe | Quatre à six semaines | Unité de greffe pédiatrique |
| Suivi précoce | Jusqu’au jour 100 | Appartement près de l’hôpital |
L’accompagnement du bureau des patients internationaux
Coût
La recherche d’un donneur non apparenté et l’acheminement des cellules ajoutent des frais de registre, que nous indiquons séparément dans le devis.
References
- Gluckman E, Cappelli B, Bernaudin F, et al. Sickle cell disease, an international survey of results of HLA-identical sibling hematopoietic stem cell transplantation. Blood. 2017;129(11):1548-1556.
- Pai SY, Logan BR, Griffith LM, et al. Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000-2009. N Engl J Med. 2014;371(5):434-446.
- Peters C, Dalle JH, Locatelli F, et al. Total body irradiation or chemotherapy conditioning in childhood ALL, a multinational, randomized, noninferiority phase III study. J Clin Oncol. 2021;39(4):295-307.
Note de l'éditeur
Rédigé par l'équipe éditoriale médicale de Biruni Hospital. Vérifié par Pr Adnan YÜKSEL, Neurologie pédiatrique.
Vérifié médicalement par
Pr Adnan YÜKSEL
Neurologie pédiatrique
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